Exagamglogene autotemcel para doença falciforme grave
Exagamglogene Autotemcel for Severe Sickle Cell Disease
O que o estudo mostra
Estudo de fase 3, aberto e sem grupo controle, com 44 pessoas de 12 a 35 anos com doença falciforme e crises vaso-oclusivas graves frequentes, episódios de dor intensa causados pelo bloqueio de vasos sanguíneos. As células-tronco do sangue de cada paciente foram editadas com a técnica CRISPR para reativar a produção de hemoglobina fetal e depois devolvidas, após quimioterapia preparatória. Entre os 30 avaliáveis, 29 (97%) ficaram ao menos 12 meses seguidos sem crises vaso-oclusivas, e todos ficaram sem internações por essas crises. As células editadas pegaram em todos. Limites: ausência de grupo comparador, seguimento ainda curto e necessidade de quimioterapia intensa antes do tratamento.
- 97% dos pacientes avaliados ficaram 12 meses ou mais sem crises vaso-oclusivas.
- Todos os avaliados ficaram sem internações por essas crises no período.
- A terapia edita as próprias células-tronco do paciente com CRISPR.
Resumo escrito pelo Time Piantare a partir do estudo, para leitura em português. Não substitui o artigo nem uma consulta. Conteúdo educativo, não é diagnóstico.
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