Edição genética in vivo com CRISPR-Cas9 para amiloidose por transtirretina
CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis
O que o estudo mostra
Primeiros resultados de um ensaio de fase 1 com seis pessoas com amiloidose hereditária por transtirretina com acometimento dos nervos, doença em que uma proteína do fígado se deforma e se acumula em nervos e coração. Os pacientes receberam uma única infusão de nanopartículas de lipídio com as instruções do CRISPR-Cas9 para desligar o gene da transtirretina diretamente no corpo, em duas doses diferentes. Em 28 dias, a proteína no sangue caiu em média 52% no grupo de dose menor e 87% no de dose maior. Os eventos adversos foram poucos e leves. Limites: seis pacientes, seguimento de apenas 28 dias e financiamento das empresas desenvolvedoras.
- Primeira edição genética com CRISPR feita diretamente dentro do corpo humano.
- A proteína causadora caiu até 87% em 28 dias.
- Eventos adversos foram poucos e leves.
Resumo escrito pelo Time Piantare a partir do estudo, para leitura em português. Não substitui o artigo nem uma consulta. Conteúdo educativo, não é diagnóstico.
Onde a Piantare cita este estudo
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A anamnese da Piantare leva 6 minutos e mostra por onde começar. Se ficou uma dúvida, o Time Piantare responde.