Edição genética com CRISPR-Cas9 para doença falciforme e beta-talassemia
CRISPR-Cas9 Gene Editing for Sickle Cell Disease and β-Thalassemia
O que o estudo mostra
Primeiros resultados clínicos da edição genética com CRISPR-Cas9 em duas pessoas, uma com beta-talassemia dependente de transfusão e outra com doença falciforme. Células-tronco do sangue dos próprios pacientes foram editadas para desligar o BCL11A, gene que bloqueia a hemoglobina fetal, e reinfundidas após quimioterapia preparatória. Em testes de laboratório, cerca de 80% das cópias do alvo foram modificadas sem edições fora do alvo. Mais de um ano depois, ambos tinham hemoglobina fetal elevada em todas as células vermelhas e não precisavam de transfusões, e a paciente com doença falciforme não teve mais crises vaso-oclusivas. Limite: apenas dois pacientes e financiamento das empresas desenvolvedoras.
- Os dois pacientes deixaram de precisar de transfusões após a edição.
- A paciente com doença falciforme não teve mais crises vaso-oclusivas.
- A hemoglobina fetal subiu e se distribuiu por todas as células vermelhas.
Resumo escrito pelo Time Piantare a partir do estudo, para leitura em português. Não substitui o artigo nem uma consulta. Conteúdo educativo, não é diagnóstico.
Onde a Piantare cita este estudo
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